Desde que hace dos años científicos chinos lograron manipular el ADN humano y modificar embriones, ya este año los avances en Estados Unidos han confirmado que la técnica avanza a pasos agigantados.
Un equipo de estadounidenses modificó embriones por primera vez con la técnica denominada CRISPR-Cas9 hace dos meses. Esto permitiría tratar enfermedades hereditarias.
En idioma popular podríamos decir que es una técnica de cortar y pegar o copy paste genético.
Con esta acción genética podríamos un día borrar genes para erradicar enfermedades genéticas, agregar nuevos genes para mejorar funciones biológicas, o incluso modificar genéticamente embriones humanos para crear una clase totalmente nueva de… ¿superhumanos?.
Doctor Shoukhrat Mitalipov
La revelación fue publicada en la MIT Technology Review (Instituto Tecnológico de Masachusetts) y el trabajo está liderado por el investigador Shoukhrat Mitalipov. Esta técnica podría ser una solución para tratar enfermedades hereditarias como la distrofia muscular de Duchenne o la fibrosis quística. Esto representa un paso importante hacia el nacimiento de los primeros seres humanos modificados genéticamente.
Otras enfermedades
Desde hace más de 3.000 millones de años, un sinfín de combinaciones y repeticiones de las mismas cuatro letras han bastado para dar lugar a todos los seres vivos del planeta. Los humanos somos los únicos que hemos desarrollado un cerebro capaz no solo de entender el funcionamiento básico de ese abecedario genético compuesto por las cuatro bases del ADN —adenina, guanina, timina y citosina, o A, G, T, C— sino reescribirlo gracias a la herramienta de edición genética CRISPR. Esta ya se ha aplicado para corregir defectos genéticos en embriones humanos y se está estudiando en pacientes con cáncer de pulmón y otros tumores.
Hoy (25 de octubre) se publican los detalles de dos nuevas versiones de ese editor de textos genético que perfeccionan la capacidad de los humanos para reescribir el genoma de los seres vivos sin introducir erratas que podrían generar mutaciones peligrosas.
Doctor Feng Zhang
El primer trabajo lo encabeza Feng Zhang, un investigador estadounidense de origen chino que fue el primero en aplicar el CRISPR en células de mamíferos y que actualmente es uno de los tres nombres más importantes en este campo, junto a las dos mujeres que desarrollaron la técnica: Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier.
La nueva herramienta puede permitir "tratar muchas enfermedades en prácticamente cualquier tipo de célula", dice Zhang
La edición genética se inspira en el rudimentario sistema inmune con el que algunos microbios guardan en su genoma fragmentos del genoma de virus como si fuera un retrato robot que les permite identificarlos y lanzar contra ellos unas enzimas que cortan el ARN viral y lo desactivan. Zhang y su equipo han descrito un nuevo grupo de estas enzimas presentes en bacterias del género Prevotella, que incluye microbios que normalmente viven en los intestinos y la vagina.
“Hasta ahora hemos conseguido desactivar genes, pero recuperar la función de las proteínas es mucho más complicado”, ha explicado Zhang en una nota de prensa de su institución. “Esta nueva capacidad de editar el ARN abre más posibilidades de reparar esas funciones y tratar así muchas enfermedades en prácticamente cualquier tipo de célula”, añade.
En su estudio, publicado en Science, los investigadores han usado su editor, denominado Repair, para corregir en células humanas mutaciones que causan anemia de Fanconi y un tipo de diabetes. El sistema tiene una tasa de éxito de entre el 20% y el 40% y el equipo ha reducido el número de erratas que introduce en el ARN de más de 18.000 a apenas 20.
El estudio “anticipa una serie de aplicaciones muy interesantes desde el punto de vista de la investigación básica, pero también su aplicación para tratar enfermedades congénitas, o para reproducir alelos, variantes protectoras de genes, por ejemplo corregir un oncogén mutado para evitar su activación y que lance la transformación tumoral”, considera Lluis Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología (CSIC), que no ha participado en la investigación.
Embrión humano en sus primeros días de gestación.
El segundo trabajo, publicado hoy en Nature, completa la caja de herramientas para modificar el ADN gracias a la primera versión de CRISPR capaz de transformar pares de bases de AT en GC, lo que permitiría corregir un cambio que es responsable de la mitad de todas las mutaciones patológicas conocidas, según el trabajo. Además, esta nueva versión de CRISPR reduce la tasa de errores introducidos en el genoma de forma involuntaria del 10% al 0,1%. Los investigadores han demostrado su nueva tecnología corrigiendo dos dolencias sanguíneas originadas por este tipo de mutaciones en células humanas. Gracias a esta nueva herramienta ya es posible editar cualquiera de las cuatro letras del abecedario genético. (Fuente: diario El País).