Dr. chileno Claudio Hetz y cura de la ELA

Importante investigación de médico chileno para frenar efectos de la Esclerosis Lateral Amiotrófica.

En Chile la enfermedad afecta a más de 500 personas. El equipo del doctor Claudio Hetz también trabaja en la cura del Parkinson.

Nadie imaginaba lo que el doctor Claudio Hetz iba a decir a su equipo en la Universidad de Chile cuando los citó a una reunión y lanzó la frase que sorprendió a todos: “Estamos cerca de curar la ELA”.

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Dr. Claudio Hetz

Esto ocurrió en Agosto. Hoy, con fondos recolectados por el Ice Bucket Challenge (cuyo objetivo es liderar la lucha a nivel mundial y lograr la cura de la ELA), se está gestando en nuestro país un tratamiento pionero para tratar la enfermedad cuyo paciente más famoso es Stephen Hawkins. El neurocientífico Claudio Hetz está, junto con su equipo, afinando tres terapias que podrían acabar definitivamente con la ELA.

La historia, como afirmó hace unos días la revista Qué Pasa, es la historia de dos ratones: uno que aprende más rápido de lo que debería y otro que no debería estar vivo. También de los que precedieron, otros centenares que ya se transformaron en datos, observaciones, evidencias. Y de los que vienen, los más de dos mil que están arriba, en el gran bioterio que construyeron hace un año, cuando ya no fueron suficientes los subterráneos de la Facultad de Medicina de la Universidad de Chile.

Ratones transgénicos, con parkinson, alzhéimer, Huntington, súper inteligentes o incapaces de recordar lo que acaban de ver. Pero sobre todo es la historia de este ratón, que no debería estar vivo pero aquí está, intentando mantenerse en pie sobre la mano del investigador Vicente Valenzuela, en una bodega bajo tierra, sellada a presión para que ni el aire pueda escapar.

El ratón es un enfermo de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una de las enfermedades neurodegenerativas más agresivas, con esperanza de vida en humanos, de tres a cinco años, y de 150 días en ratones. Pero este ejemplar ha vivido más de 190 días y aún es capaz de mover sus piernas.

Hace medio año se les inyectó en el cerebro un virus modificado para que sobreexpresaran la proteína xbp-1, encargada de echar a andar la reparación de las células sometidas a estrés. En caso de no lograrlo les significa la muerte. Una terapia génica que nunca nadie había hecho.

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“Creo que la ELA se va a curar antes que el Alzheimer y el Parkinsoin”, dijo hace unos días el doctor Hetz, director alterno del Instituto Milenio de Neurociencia Biomédica (BNI) de la U. de Chile. La ELA daña y mata a un grupo específico de neuronas en el cerebro. Los científicos liderados por Hetz están probando una terapia génica para mantener más estable la homeostasis (equilibrio) de ciertas proteínas que fallan en el cerebro y generan el deterioro que provoca la ELA. Lo que han logrado estos científicos es un hallazgo a nivel mundial, puesto que a la fecha no existe cura para este mal.

Hasta hoy la ELA no forma parte del plan AUGE y actualmente se están haciendo gestiones para que forme parte de la Ley Ricarte Soto.

El doctor Claudio Hetz recibió también a comienzos de año una donación del actor Michael Fox, para sus investigaciones sobre el parkinson que están muy avanzadas. El monto de esa donación fue de 400 mil dólares.

“Si logramos hacer una terapia génica en humanos, vamos a curar la ELA. Hemos sido pioneros, tenemos las herramientas, tenemos las alianzas para llegar al paciente, y el efecto que tuvimos en expectativa de vida es el más grande descrito”, dice Claudio Hetz. “Ya no hay excusas”.

 

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